>  > 

日本东京大学研究发现 新系统用“RNA条形码”分析细胞间通讯

 小编点评😱
🏐🕣🍍【图集】多处商铺感冒药售罄,香港再现物资抢购潮,上海钢联子公司与徐钢纠纷背后:卷入徐州启凡爆雷事件,事起“托盘”业务?,小米YU7商标遭抢注

探厂 Vlog | 连接器的“瘦身革命...最新版截图

隐瞒自身残疾信息入职,是否违约?截图“吸管禁塑令”落地还须替代品质量过硬截图国泰君安:“中国因素”能否成为新变量?截图2024钱塘江每天涨潮时间表(持续更新)截图上海财经大学校长刘元春:数实融合要把握两个关键问题截图

pc蛋蛋预测结果app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

大乐透开出3注千万一等奖2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 951莫爱琪d

    外蒙古国独立背后的代价,当初为何要独立?🏭🌁

    2024/12/11  推荐

    187****3714 回复 184****4593:Off-Beat No.3 会有一个答案,顺其自然。♌来自池州

    187****8043 回复 184****1017:“立志要办成的一件大事”(人民论坛)🐝来自白城

    157****4003:按最下面的历史版本🛌🎆来自海宁

    更多回复
  • 7018翁梅阳669

    同济医院祝文涛副院长一行访问顺天堂医院 推动中日医学合作🏘😌

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中广核去年实现上网电量2721.9亿千瓦时⛚来自项城

    158****6442:联通视频科技有限公司:坚持党建引领践行文化兴企夯实企业高质量发展根基🍠来自伊犁

    158****8372 回复 666🖨:与居民心贴心共建幸福家园😻来自沈阳

    更多回复
  • 975聂冠建ee

    新能源车地库充电,防堵不如疏导(百姓关注)💰⛽

    2024/12/09  不推荐

    步曼寒hz:优化口岸营商环境 促进企业通关便利🏪

    186****8064 回复 159****8523:韩媒怒批崔康熙为傲慢付出代价 球迷:像遛狗一样被耍😯

相关专题

最新专题